神经干细胞“化腐朽为神奇”需过几道关

时间:2019-08-18 来源:www.ppdig.com

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中国细胞生物学会发布的《人胚胎干细胞团体标准》将于8月26日实施,被认为是研究和应用人类胚胎干细胞时必须遵守的“基线”。一本名为《干细胞临床研究质控体系的建立》的专着更清楚地指出了预测干细胞肿瘤形成风险的基因和蛋白质水平的分子标记,为干细胞临床研究人员提供了“规模”。

“基线”和“量表”都表明需要谨慎推广干细胞发育到临床应用转化的途径。大连医科大学第一附属医院副院长,大连干细胞与精准医学创新研究所院长刘静教授说:“干细胞产业化进程必须首先进行标准化的临床研究,并获得充分和充分的临床证据。继续,谨慎行事。“

2017年1月,国家公布了首批六个注册项目。刘静团队获准启动中国第一个脑瘫儿童神经干细胞治疗临床研究项目。这也是中国第一个神经干细胞临床研究项目。近十年来,刘静团队通过建立干细胞质量控制创新平台,实现干细胞技术的临床转化,促进健康,建立了医院系统脑瘫患儿干细胞治疗系统工程。区域干细胞产业的发展。

技术:让患者保持简单并留给自己

干细胞用于治疗儿童脑瘫。一方是通过立体定向手术,另一方是通过鼻贴。我相信大多数父母会选择后者。没有手术,准确和先进的干细胞鼻贴的风险,有可能减轻脑瘫儿童的症状。

如何将它们分化为患者所需的神经细胞?什么样的基质用于支持干细胞的活力?它进入身体后如何正确“导航”到目的地?这将是人们无法想到的“破坏”.

如果一个工人想做一些好事,他必须首先磨练他的工具。干细胞不会主动“说话”传递信号,刘静将首先发现它的“脾气”。早在2013年,刘静就利用三维灌注微生物反应器技术构建了一个高度模拟神经组织内环境的三维体外细胞模型,并将其应用于干细胞神经分化的调控机制。

件平行培养微流体装置”,她率先建立了一种有效的干预小分子筛选系统,用于调节干细胞神经分化。发现新的糖苷可以促进干细胞的分化并筛选出无毒副作用。还有一种对神经有保护作用的分子。

为了给身体中的干细胞提供最好的支持,刘静团队开发了一种模拟细胞外基质的定植干细胞支架,有效地解决了干细胞向神经系统扩散和定向分化的问题。相关技术荣获2013年辽宁省科技进步二等奖。

为了回答“活体干细胞在哪里去?”的问题,刘静带领团队面对示踪技术的问题,并开发出一系列纳米探针,如表面修饰技术,制备目标超顺磁性Fe3O4纳米粒子,尺寸可控制的核壳Fe3O4 /丝素蛋白纳米粒用于连续监测移植后干细胞的存活,分布,迁移,增殖和分化。

标准:严格遵守干细胞临床治疗标准化“星火”

“我们没有任何捷径。我们成功的关键在于遵守规则。”刘静说,虽然干细胞管理相对混乱,但“临床手段高标准,严格要求”的原则不会因医学创新而改变。的。

从牛津大学回国后,刘静严格按照国际标准建立了干细胞储存,制备和转化平台。该平台的设计标准作为2011年的新概念被列入国际参考书。这是世界上第一个干细胞临床转化平台设计方案,已被国内外20多家医疗机构借用和采用。实现结果的转变。

刘静并不孤单。她的团队成员拥有从基础医学到临床医学等多学科领域的专业背景。坚持高标准的国际化,拒绝快速成功,让刘静团队的成就多年来在国际上得到聆听。它也得到了国家健康与卫生委员会和食品药品管理局的认可。 2016年10月,大连医科大学第一附属医院凭借科研创新和临床标准被评为中国首批30家干细胞临床研究机构之一,成为标准化应用的“星火”。干细胞临床治疗。

2017年1月,国家公布了首批六个注册项目。刘静团队获准启动中国第一个脑瘫儿童神经干细胞治疗临床研究项目。这也是中国第一个神经干细胞临床研究项目。

平台,标准和系统对于干细胞的临床应用也是必不可少的。在政府,学校和医院的支持下,刘静团队通过建立干细胞质量控制创新平台十年,建立了医院系统脑瘫患儿干细胞治疗系统工程,实现临床转化干细胞技术,促进区域干细胞产业发展。健康成长。

转型:练习测试真相并凝聚成可继承的体验

记录干细胞的临床研究是干细胞临床应用的一种新的探索模式。正是因为新的,更需要脚踏实地的临床验证。刘静强调:“我们现在进行的小规模临床研究已取得初步成果,但由于样本量小,我们仍需要扩大样本量并进一步进行临床验证。”

由于其自身特点,刘静的神经干细胞领域比间充质干细胞更具挑战性。从技术到质量控制系统,需要进一步探索,需要对多种干细胞和治疗方法进行水平比较。刘静认为,从未来干细胞治疗疑难病的整体看,干细胞产业化进程必须首先进行标准化的临床研究,通过科学的临床研究设计,在获得充分和充分的临床证据的基础上,谨慎进行。

谈到未来,刘静希望在仔细研究的基础上,更多的患者可以从干细胞技术的魔力中受益。 “干细胞治疗的双轨治疗正处于探索阶段,需要验证其效果。临床转化干细胞产品仍需要时间。”刘静说:“我们仍然不敢说干细胞可以工业化。”

为了打开干细胞应用转型的“大连模式”,刘静希望通过建立创新研究机构来集中资源,形成干细胞技术转化的新模式。该团队基于“人才 - 项目 - 平台”的联动模型,构建了小儿脑瘫干细胞治疗系统项目,建立了脑瘫康复综合医生与患者整合的平台,使医生的临床研究能够更好地回到病人身边。从对患者症状的细致观察,到标准化的诊断和治疗系统,到创新诊断和治疗技术的应用,保证获得高质量的研究数据,并在获得国际公认的研究数据的基础上,介绍了脑瘫干细胞标准化临床研究方案。